تطور في علاج مرض التصلب الجانبي الضموري

طوكيو - تمكن فريق من العلماء بجامعة كيوتو في المرحلة الثانية من التجارب السريرية لدواء ضد سرطان الدم النخاعي المزمن لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري، من كبح تطور المرض لدى نصف الحالات.

وتشير وكالة كيودو اليابانية للأنباء، إلى أن نتائج المرحلة الأولى من التجارب السريرية التي أجراها علماء جامعة كيوتو باستخدام ما يسمى بفحص "إي.بي.سي" بدأت في عام 2019، التي تضمنت زراعة خلايا جذعية مستحثة (خلايا إي.بي.سي) من جلد المرضى، بعدها حولت إلى خلايا عصبية حركية لإعادة إنتاج مرض التصلب الجانبي الضموري. بعد ذلك اختبروا أكثر من ألف دواء على الخلايا العصبية الحركية الناتجة، وفي النهاية اختاروا عقار "بوستينيب"، الذي يستخدم لعلاج سرطان الدم النخاعي المزمن.

ويؤكد العلماء، أنه استنادا إلى نتائج المرحلة الأولى من الاختبارات السريرية تم كبح تطور المرض لدى 5 مرضى من أصل تسعة. ويذكر أن المرحلة الثانية من الاختبارات السريرية بدأت في ربيع عام 2022 بمشاركة 26 مريضا، تناولوا دواء "بوستينيب" على مدى 24 أسبوعا. ووفقا للعلماء، فإن 13 مريضا على الأقل من أصل 26 لوحظ لديهم كبح تطور المرض. ويخطط العلماء الآن لتقديم طلب للحصول على الموافقة على الدواء لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري والبدء في اختبارات المرحلة الأخيرة.

والتصلب الجانبي الضموري هو حالة مرضية تصيب الجهاز العصبي وتؤثر في الخلايا العصبية في الدماغ والحبل النخاعي. يسبب التصلب الجانبي الضموري فقدان التحكّم في العضلات. ويزداد المرض سوءا مع مرور الوقت. ويسمّى عادة داء لو غيريغ نسبة إلى لاعب البيسبول الذي شُخِّص به. وما زال سبب الإصابة بالمرض على وجه التحديد غير معروف. وينتقل المرض إلى عدد قليل من الحالات وراثيا.

يبدأ التصلب الجانبي الضموري غالبا بارتعاش العضلات وضعف في ذراع أو ساق وصعوبة في البلع أو التلعثم في الكلام. وفي النهاية يؤثر التصلب الجانبي الضموري في التحكم في العضلات اللازمة للحركة والكلام والأكل والتنفس. ولا يوجد علاج لهذا المرض المسبب للوفاة. وفي بداية العام، توصلت دراسة أميركية أجريت على الفئران إلى علاج جديد واعد ضد التصلب الجانبي الضموري الذي لا توجد علاجات فعّالة معروفة له حتى اليوم.

ويصيب هذا المرض نحو 30 ألف شخص في الولايات المتحدة، ويتسبب بشلل تدريجي للعضلات، مما يُجبر المريض على لزوم منزله، ويتسبب بوفاته بعد أقل من 5 سنوات على الإصابة. وفي الدراسة التي نشرتها مجلة "بلوس بايولدجي" العلمية، أشار فريق من الباحثين إلى أنهم درسوا طريقة لاستهداف وتثبيت البروتين الذي يحمي الخلايا من العناصر السامة المتأتية من الأطعمة أو من استنشاق الأكسجين.

وفي الكثير من الحالات، تكون الطفرات الوراثية في الجين الذي ينتج البروتين المعني هي العامل المسبب للمرض. وتختلف أعراض التصلب الضموري الجانبي من شخص إلى آخر، وتختلف الأعراض باختلاف الخلايا العصبية المتضررة. ويبدأ التصلب الضموري الجانبي عموما بضعف في العضلات ينتشر ويتفاقم مع مرور الوقت. وقد تتضمن الأعراض ما يلي:

ويبدأ التصلب الجانبي الضموري غالبا في اليدين أو القدمين أو الذراعين أو الساقين، ثم ينتشر في مناطق أخرى من الجسم. وتضعُف العضلات مع موت المزيد من الخلايا العصبية. ويؤثر هذا في النهاية على عملية المضغ والبلع والتحدُّث والتنفس.

لا يحدث عمومًا أي ألم خلال المراحل المبكرة من التصلّب الجانبي الضموري. ولا يشيع الشعور بالألم في المراحل المتأخرة أيضا. ولا يؤثر التصلّب الجانبي الضموري عادة على التحكّم في المثانة. ولا يؤثر عادة أيضا على الحواس، مثل القدرة على التذوق والشم واللمس والسمع.

ويصيب التصلب الجانبي الضموري الخلايا العصبية التي تتحكم في حركات العضلات الإرادية مثل المشي والحديث. وتُسمى هذه الخلايا العصبية "العصبونات الحركية". وتنقسم العصبونات الحركية إلى مجموعتين؛ المجموعة الأولى هي التي تمتد من الدماغ إلى الحبل النخاعي، ثم إلى العضلات مرورا بجميع أجزاء الجسم، ويُطلق عليها العصبونات الحركية العلوية. والمجموعة الثانية وهي التي تمتد من الحبل النخاعي إلى العضلات مرورا بجميع أجزاء الجسم. ويُطلق عليها العصبونات الحركية السفلية.

ويُسبّب التصلّب الجانبي الضموري تلفا تدريجيّا في مجموعتي العصبونات الحركية، ومن ثم موتها. وعندما تتلف العصبونات الحركية، فإنها تتوقّف عن إرسال الرسائل إلى العضلات. ونتيجة لذلك، تعجز العضلات عن أداء وظيفتها.

ويمكن اكتشاف سبب وراثي لنحو 10 في المئة من مرضى التصلب الجانبي الضموري. أما في بقية الحالات، فلا يُعرف السبب. ويُواصل الباحثون دراسة الأسباب المحتمَلة للتصلب الجانبي الضموري. وتتمحور أغلب النظريات حول نوع معقد من التداخل بين الجينات والعوامل البيئية.

ويؤدي التصلب الجانبي الضموري مع مرور الوقت إلى ضعف العضلات التي يستخدمها الجسم في التنفس. وقد يحتاج المصابون بالتصلب الجانبي الضموري إلى جهاز مثل جهاز التنفس المزود بقناع لمساعدتهم على التنفس ليلا، وهو جهاز يشبه ذلك الذي قد يرتديه أولئك المصابون بانقطاع النفس النومي. ويدعم هذا النوع من الأجهزة عملية التنفس من خلال ارتداء الشخص لقناع على الأنف أو الفم أو كليهما.

يختار بعض المصابين بمرحلة متقدمة من التصلب الجانبي الضموري الخضوع لإجراء ثقب القصبة الهوائية (فغر الرغامى). وهو ثقب يُفتح جراحيا في مقدمة الرقبة يؤدي إلى القصبة الهوائية. قد يعمل جهاز التنفس الصناعي مع ثقب القصبة الهوائية أفضل من القناع.

وتجدر الإشارة إلى أن سبب الوفاة الأكثر لدى المصابين بالتصلب الجانبي الضموري هو الفشل التنفسي، إذ يموت نصف المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري خلال 14 أو 18 شهرا من التشخيص. ويعيش بعض المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري مدة 10 سنوات أخرى أو أكثر.

ويواجه أغلب المصابين بالتصلب الجانبي الضموري ضعفا في العضلات المستخدمة لتكوين الكلام. ويبدأ هذا عادة ببطء في الكلام، وتداخل في الكلمات في بعض الأحيان. ويتقدم الأمر إلى صعوبة الكلام بوضوح، وقد تتفاقم الحالة إلى درجة عجز الآخرين عن فهم ما يقوله الشخص. ويمكن استخدام طرق وتقنيات أخرى للتواصل.